В Кольцово 23 сентября в рамках XIII Российского форума биотехнологий OpenBio состоятся экспертные дискуссии о развитии генетических и РНК-технологий. Участники — ученые и разработчики — рассмотрят технологические и производственные задачи, вопросы доклинической оценки и подготовки разработок к терапии, а также условия для их дальнейшего развития и применения в медицине.

Важной вехой для системного развития мРНК-технологий в России стал экспертный круглый стол по вирусологии на OpenBio-2021. Вирусолог Сергей Нетесов представил анализ глобальной и российской ситуации с COVID-19 и развития вакцинных платформ, который ясно показал научно-технологическое отставание России и необходимость создания отечественных компетенций в области мРНК-вакцин. Там же заведующий лабораторией геномного редактирования ИХБФМ СО РАН Григорий Степанов выступил с докладом о состоянии отечественной реагентной базы для генетических исследований и перспективах мРНК-вакцинных технологий.

Дискуссия собрала исследователей, разработчиков и бизнес для решения практических задач: создания независимой отечественной реагентной базы, развития мРНК-вакцин и координации разрозненных на тот момент проектов. Последующая работа научных команд и технологических компаний позволила сформировать в Новосибирске и в целом в России собственные компетенции и реагентную базу, что дало толчок дальнейшему развитию отечественных мРНК-разработок.

«Сегодня мы уже создаем препараты нового поколения. До клинической стадии доходят разные стратегии иммунотерапии онкологических заболеваний — CAR-T, онколитические вирусы, клеточные и мРНК-вакцины. Еще в 2019 году мы не предполагали, насколько быстро наши наработки перейдут к внедрению. Тогда мы создавали основы для медицины будущего – и сегодня это будущее уже наступает. В Новосибирске разрабатывается сразу несколько стратегий вакцин против инфекционных заболеваний, продолжается развитие проектов по созданию новейших препаратов для терапии онкологических заболеваний. Российские разработчики находят партнеров в фармацевтической индустрии и ведут диалог с инвестиционными фондами. Биотехнологии и биомедицина сегодня становятся одной из наиболее перспективных отраслей – и с точки зрения технологического развития, и с точки зрения той пользы, которую новые разработки могут принести обществу», — рассказал Григорий Степанов.

В 2026 году второй день OpenBio откроет дискуссия «(м)РНК-технологии – новая эра биомедицины». Она будет посвящена развитию РНК-технологий как одному из ключевых направлений современной профилактики и терапии широкого спектра заболеваний.

Центральной темой первой части дискуссии станет модель развития отечественной производственной инфраструктуры в сфере РНК-технологий. Эксперты обсудят создание новых технологических подходов и строительство предприятий полного цикла, а также модернизацию существующих площадок. Отдельно затронут интеграцию образовательных программ с задачами фармпроизводств и создание профильных магистерских программ для подготовки кадров. В повестке — межрегиональная кооперация и создание консорциумов для крупных проектов, включая совместные инициативы регионов Сибирского федерального округа.

Евгений Денисов, доктор биологических наук, заместитель директора по научной работе НИИ онкологии СО РАН, Томск, заведующий лабораторией биологии опухолевой прогрессии НИИ онкологии, обращает внимание на одно из ограничений производства мРНК-препаратов:

«Отсутствие в России собственных решений для синтеза ДНК матриц, необходимых для “наработки” мРНК, является, пожалуй, наиболее острой проблемой в производстве мРНК-препаратов. Использование для этой цели производственных площадок Китая усложняет и значительно увеличивает время изготовления мРНК-препаратов, которые, например, в случае персонализированного лечения онкологических заболеваний, нужны в максимально сжатые сроки», – считает Евгений Денисов.

Во второй части дискуссии внимание переключится на перспективы развития РНК-технологий в России и масштабирование платформенных решений. Эксперты обсудят, что нужно для того, чтобы одна мРНК-платформа подходила для разработки препаратов против разных заболеваний, и какую роль здесь играют регуляторные требования, патентование и инвестиции. Отдельно рассмотрят применение самореплицирующихся и кольцевых РНК, полную архитектуру мРНК-технологий, липидные носители для доставки мРНК в клетки in vivo.

Часть обсуждения посвятят практическому применению РНК-технологий в медицине и разработке новых препаратов. В центре внимания — РНК-препараты для лечения орфанных и онкологических заболеваний, генетическая терапия и развитие siРНК-препаратов. Участники представят опыт создания персонализированной мРНК-вакцины для лечения немелкоклеточного рака легкого, профилактической мРНК-вакцины против сезонного гриппа и терапии анемии с помощью мРНК.

В дискуссии примет участие заместитель губернатора Новосибирской области Ирина Мануйлова. Модераторами выступят: Александр Агафонов (д.б.н., гендиректор ФБУН ГНЦ ВБ «Вектор» Роспотребнадзора); Михаил Воевода (академик РАН, д.м.н., профессор, директор ФИЦ ФТМ СОРАН); Вадим Степанов (д.б.н., профессор, академик РАН, директор Томского НИМЦ РАН); Лариса Карпенко (д.б.н., доцент, зав. лабораторией рекомбинантных вакцин ФБУН ГНЦ ВБ «Вектор»); Григорий Степанов (к.х.н., с.н.с., зав. лабораторией геномного редактирования ИХБФМ СО РАН, соучредитель «Биолабмикс»).

Во второй половине дня OpenBio состоится дискуссия «Генетические технологии», посвященная клеточным и генно-инженерным технологиям, открывающим новые возможности для персонализированного лечения. Обсудят ключевые этапы разработки: от оптимизации конструкции терапевтических продуктов и доклинических исследований до соблюдения регуляторных требований и перехода к применению.

Одним из вопросов станет разработка и оптимизация терапевтических продуктов. Владимир Копать, к.б.н., директор по развитию компании «АТГ Сервис Ген», считает наиболее перспективными для терапии с помощью систем генетического редактирования следующие моногенные заболевания:

«В первую очередь, это орфанные моногенные нейродегенеративные и метаболические синдромы, для которых отсутствует, невозможна или слишком дорогая компенсирующая терапия. Наиболее успешны на сегодняшний день проекты по терапии серповидноклеточной анемии, β-талассемии, гемофилии B. Также ведутся работы по лечению фенилкетонурии, мышечной дистрофии Дюшенна и других заболеваний. Нами, например, сейчас изучается возможность коррекции гена AIRE, мутантная форма которого является причиной развития синдрома APECED. Выбор инструмента редактирования определяется природой самой мутации. Далее, под ее окружение подбирается гидовая РНК. Самым сложным моментом зачастую является разработка способа доставки системы редактирования в целевые клетки», – отмечает Владимир Копать.

Эксперты также рассмотрят современные клеточные и генно-инженерные подходы: CAR-T-терапию, генетическое редактирование для лечения моногенных заболеваний и перспективы препаратов генной терапии на основе адено-ассоциированного вируса (AAV).

«На сегодняшний день векторы на основе AAV являются одним из наиболее перспективных средств доставки генетической информации для создания препаратов генной терапии орфанных заболеваний. Однако в процессе создания таких препаратов, разработчики неизбежно сталкиваются с проблемами, связанными со сложностями в масштабировании технологии производства AAV, а также с проблемами трансляции терапевтических эффектов, полученных на животных моделях в клинических исследованиях на пациентах. Кроме того, достаточно часто возникают вопросы безопасности генотерапевтических лекарственных препаратов, так как практически всегда используются высокие дозировки вектора», – указывает Ильяс Есмагамбетов, к.б.н., заведующий лабораторией стромальной регуляции иммунитета в «Национальном исследовательском центре эпидемиологии и микробиологии имени почетного академика Н.Ф. Гамалеи» Минздрава России.

Важной частью дискуссии станет этап доклинических испытаний. На сессии обсудят возможности in vitro-моделей для оценки безопасности и эффективности клеточной терапии, сложности исследований на животных и критерии выбора моделей, результаты которых могут быть релевантны для перехода в клиническую практику.

Следующий этап — подготовка разработки к применению у пациентов. Эксперты обсудят, какие данные нужно получить до начала терапии и как на этапе исследований учитывать требования к безопасности, эффективности и качеству будущего препарата. Среди примеров — разработка препарата для лечения гепатита B с удалением вирусной ДНК из зараженного организма и переход к производству лечебного препарата.

Отдельный блок дискуссии посвятят внедрению генно-клеточных технологий в практику медицинских исследовательских центров и превращению научной разработки в лекарственный препарат. Участники обсудят проблемы прав на результаты разработки и инвестиций на пути от научного института к фармкомпании-производителю.

Модератором дискуссии выступит Юлия Самойлова (д.м.н., проф., директор Института медицины и медицинских технологий (ИММТ) НГУ). Сомодератор — Сергей Кулемзин (к.б.н., зав. лабораторией биосенсорных технологий ИММТ НГУ, старший научный сотрудник лаборатории инженерии антител ИМКБ СО РАН).

Обе дискуссии состоятся 23 сентября в конференц-зале №1 «Большой» в рамках деловой программы OpenBio-2026. Участвовать можно очно в Кольцово или онлайн. Подробности и регистрация — на официальном сайте форума.